تسجيل قال السودي: اكتشاف مذهل لعلاج مرض التصلب الضموري الجانبي!

النقاط الرئيسية

موافقة الهيئة العامة للغذاء والدواء

أعلنت الهيئة العامة للغذاء والدواء عن تسجيل مستحضر قالسودي (توفرسين) لعلاج البالغين المصابين بـمرض التصلّب الضموري الجانبي (ALS) المرتبط بطفرة وراثية في جين يسمى SOD1. يعد هذا المرض نادرًا ويؤثر على الخلايا العصبية المسؤولة عن الحركة الإرادية، مما يؤدي إلى ضعف عضلي وفقدان القدرة على الحركة.

آلية عمل البروتين SOD1

في الحالات الطبيعية، يقوم البروتين SOD1 بحماية الخلايا من النواتج الثانوية السامة الناتجة من العمليات الخلوية. إلا أن الطفرة التي تصيب هذا الجين تؤدي إلى إنتاج بروتين مشوّه، مما يؤثر على سليم العمليات الخلوية.

آلية عمل مستحضر قالسودي

يعمل قالسودي على خفض إنتاج البروتين المشوّه عن طريق استخدام تقنية حديثة تُعرف بالعلاج المضاد للنسخ. تعتمد هذه الطريقة على جزيئات النيكلوتيدات التي تتفاعل مع الحمض النووي الريبي المرسال (mRNA).

أهمية الموافقة

جاءت هذه الموافقة بعد تقييم شامل لـفعالية وسلامة وجودة المستحضر، حيث أظهرت الدراسات انخفاضًا في مؤشرات تلف الأعصاب، وكذلك انخفاض في مستويات البروتين المشوّه في السائل الدماغي الشوكي.

الأعراض الجانبية الناتجة عن المستحضر

أشارت الهيئة إلى أن الأعراض الجانبية الأكثر شيوعًا تتضمن:

• آلام في العضلات أو المفاصل
• ألم في موضع الحقن
• ارتفاع في درجة الحرارة
• ارتفاع مستويات بعض البروتينات في السائل الدماغي الشوكي

الجهود المبذولة في دعم الأدوية النادرة

هذا المستحضر يمثل استمرارًا لجهود الهيئة لتيسير الوصول إلى العلاجات الخاصة بالأمراض النادرة والمعقدة العلاج. يمثل هذا المشروع جزءًا من برنامج تحول القطاع الصحي ضمن رؤية المملكة 2030.

تعريف الدواء اليتيم

الدواء اليتيم يُعرّف بأنه الدواء المخصص لمرض نادر يؤثر على أقل من 5 من كل 10,000 شخص في البلاد.

رابط إلى دليل الأدوية اليتيمة

يمكنكم الاطلاع على دليل الأدوية اليتيمة المنشور على موقع الهيئة الإلكتروني: اضغط هنا.

الأسئلة المتكررة (FAQ)

ما هو مستحضر قالسودي؟

مستحضر لعلاج مرض التصلّب الضموري الجانبي المرتبط بطفرة سOD1.

ما هي الأعراض الجانبية لمستحضر قالسودي؟

تشمل آلام العضلات، ارتفاع درجة الحرارة، وألم في موضع الحقن.

كيف يعمل قالسودي؟

يخفض إنتاج البروتين المشوّه باستخدام تقنية العلاج المضاد للنسخ.

من اعتمد مستحضر قالسودي؟

اعتمدته الهيئة العامة للغذاء والدواء.

اقرأ أيضا